03/01/2011_Dégénérescence maculaire: feu vert pour un essai avec des cellules souches

Les autorités américaines ont donné leur feu vert à un essai clinique de traitement de la dégénérescence maculaire --une maladie qui rend aveugle-- à l'aide de cellules souches embryonnaires sur des personnes âgées, a indiqué lundi l'entreprise Advanced Cell Technology.

Ce nouvel essai va tenter de démontrer l'inocuité de ce traitement sur des personnes frappées de dégénérescence maculaire liée à l'âge sèche, une maladie qui est l'une des principales cause de cécité chez les personnés âgées, a précisé l'entreprise.

Il n'existe pour l'heure aucun traitement permettant de guérir cette maladie, même si des moyens existent d'en ralentir la progression.

Selon l'entreprise, qui a obtenu l'autorisation de poursuivre ses recherches des autorités américaines du médicament (FDA), entre 10 et 15 millions d'Américains sont frappés par cette maladie ainsi qu'environ une dizaine de millions de personnes en Europe.

En novembre, la FDA avait déjà donné l'autorisation à Advanced Cell Technology de tester un traitement pour combattre une forme héréditaire de cette maladie, la maladie de Stargardt, qui se déclare durant l'enfance ou l'adolescence.

L'entreprise espère lancer son essai clinique aux Etats-Unis dans les mois à venir et affirme vouloir obtenir également l'aval des autorités européennes pour y mener des essais cliniques.

L'entreprise estime le marché aux Etats-Unis et en Europe entre 25 et 30 milliards de dollars.

14 janvier 2011

La dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA) se manifeste par la destruction des cellules de la rétine. Plus précisément de sa zone centrale, appelée macula. Due à un défaut d’irrigation sanguine, elle provoque une baisse de l’acuité visuelle, pouvant entraîner une dégradation sévère voire totale de la vision. Un essai clinique américain utilisant des cellules souches va bientôt être lancé dans la prise en charge de la DMLA atrophique ou sèche, pour laquelle aucun traitement n’existe à ce jour. C’est un espoir important, car cette forme de DMLA est aussi la plus fréquente : entre 80% et 85% des cas. Le point avec le Dr Didier Ducournau, ophtalmologiste à la clinique Sourdille de Nantes.

La DMLA sèche est caractérisée par un défaut d’irrigation de la rétine dont les cellules s’atrophient. Ainsi détruites, elles ne peuvent plus remplir leur rôle : transmettre l’image au cerveau. Son évolution est progressive. Elle provoque d’abord des déformations mineures des lignes droites. Puis l’acuité visuelle du centre de la rétine diminue, avant que n’apparaisse un « scotome » central, comme l’appellent les spécialistes. En clair, un scotome est un trou dans le champ visuel…

« La seule façon de traiter cette forme de DMLA serait de faire repousser la lignée nerveuse entre la rétine et le cerveau, en implantant des cellules capables de se régénérer », explique le Dr Ducournau. Les cellules souches semblent donc aujourd’hui, « la voie la plus porteuse » dans ce domaine. L’essai clinique programmé par la société Advanced Cell Technology de Santa Monica en Californie, représente un espoir majeur. D’autant que des études menées récemment sur l’animal ont été couronnées de succès. Cette entreprise attend également les accords des autorités européennes pour mener des essais cliniques de ce côté-ci de l’Atlantique.

La DMLA néo-vasculaire ou humide pour sa part, entraîne une destruction plus rapide des cellules du centre de la rétine. En effet, « celle-ci fait appel à un mécanisme de prolifération des vaisseaux sanguins pour compenser le manque d’irrigation », explique le Dr Ducournau. Résultat : les ‘néo-vaisseaux’ ainsi créés détruisent toutes les cellules encore saines de la rétine. Malgré ce tableau plus alarmant que celui de la DMLA sèche, des traitements anti-angiogénèse permettent d’interrompre l’inéluctable destruction des cellules. A condition bien sûr, que le diagnostic soit posé tôt.

Pour que les traitements soient efficaces en effet, ils doivent être administrés précocement. « Dès que le patient voit les lignes droites un peu déformées et qu’une grisaille s’installe, il doit consulter en urgence », insiste le Dr Ducournau. L’association Retina France rappelle que plus d’un million de patients dans notre pays, sont concernés par la DMLA. Parmi eux, 800 000 sont atteints de la forme humide. Et cette maladie reste la première cause de cécité acquise après 50 ans.

De Kerry SHERIDAN (AFP) – 22 septembre 2011

WASHINGTON — Une entreprise américaine de biotechnologie va prochainement lancer le premier essai clinique en Europe réalisé à partir de cellules souches embryonnaires humaines dans l'espoir de trouver un traitement à une pathologie de la vue.

L'entreprise Advanced Cell Technology (ACT) a annoncé jeudi que l'essai clinique aurait lieu à Londres, au Moorfields Eye Hospital, et porterait sur 12 patients atteints de la maladie de Stargardt, une forme de dégénérescence maculaire qui entraîne une certaine forme de cécité chez les jeunes.

"C'est la première fois qu'une autorisation d'essai clinique sur des cellules souches embryonnaires est accordée" ailleurs qu'aux Etats-Unis, a déclaré Bob Lanza, responsable scientifique du laboratoire ACT.

L'autorisation a été délivrée par l'Agence britannique de régulation des médicaments (MHRA) et le Comité de conseil sur la thérapie génique, a précisé le laboratoire.

C'est aux Etats-Unis, en novembre 2010, qu'ACT a inauguré le premier essai clinique fait à partir de dérivés de cellules souches embryonnaires pour soigner cette dégénerescence de la vue.

Jusqu'ici, seuls deux patients américains ont participé à cet essai. "Nous sommes très contents des résultats et nous sommes en train de programmer deux nouveaux essais sur deux autres patients", a précisé Bob Lanza.

Les cellules souches embryonnaires proviennent de l'embryon humain dans les tout premiers jours de développement. Elles sont dites souches parce qu'elles sont à l'origine de toutes les autres.

Pour de nombreux scientifiques, cette recherche représente le meilleur espoir de soigner des pathologies comme le diabète, la maladie de Parkinson, Alzheimer ou la paralysie des blessés de la moelle épinière.

Le financement de cette recherche, après huit ans d'interdiction par George W. Bush pour des raisons morales et religieuses, a été à nouveau autorisé par Barack Obama en mars 2009.

Aux Etats-Unis comme en Europe, le débat idéologique fait rage. Les opposants estiment que la vie commence à la conception et s'opposent donc à toute recherche aboutissant à la destruction d'embryons.

Dans sa loi de bioéthique révisé en février 2011, la France a entériné le maintien du principe de l'interdiction, avec dérogations, de la recherche sur l'embryon et sur les cellules souches embryonnaires.

La maladie de Stargardt touche 80.000 à 100.000 personnes en Europe et aux Etats-Unis, ce qui en fait une des pathologies les plus répandues de cécité juvénile.

Maladie héréditaire, elle peut se développer dès l'âge de 6 ans et ne connaît jusqu'ici, aucun remède.

Les tests faits sur des rats par ACT ont montré une amélioration de la vue dans 100% des cas et ont permis à des souris de retrouver une vue "quasi-normale", sans effets secondaires.

Si le traitement fonctionne sur les humains, le laboratoire ACT espère élargir son marché à d'autres affections qui entraînent la dégénérescence maculaire, un marché de 30 millions de personnes en Europe et aux Etats-Unis.