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MELBOURNE scientists have made a breakthrough in the hunt for a cure for Friedreich's ataxia, a genetic disease with no known treatment that causes slow nerve degeneration and early death.
Teams from the University of Melbourne and the Monash Institute of Medical Research have made pluripotent stem cells from the skin of FA sufferers, which could provide a shortcut to a drug-based cure or even be used directly as a treatment.
The work has been hailed as being at the forefront of worldwide research into a disease that affects hundreds of Australians.
Advertisement: Story continues below
Friedreich's ataxia shows up in teenage years, as the faulty gene causes low levels of a protein vital for delivering iron to nerve and heart cells. Sufferers gradually lose their balance and co-ordination, develop heart problems and often diabetes.
Melbourne University's Mirella Dottori said the key to the new approach were Monash's ''induced pluripotent'' stem cells, which had been manufactured from the skin of the FA patients.
Dr Paul Verma, MIMR's stem cell research program leader, created Australia's first iPS cells early last year.
Dr Dottori and her colleague Dr Alice Pebay have ''pushed'' these cells to turn into nerve and heart cells, which can be studied to better understand the disease.
They can also be used to test existing drugs to see if they reverse the effect of the faulty gene. And they may even be used in ''regenerative therapy'', by correcting the faulty gene then re-implanting the cells in an FA patient.
''It is very exciting - new doors are opened,'' Dr Dottori said.
The research was welcomed by Carrie Beetham, 32, of Hawthorn, who found she had FA in her teens.
''I knew I would be in a wheelchair at some stage but I didn't know it was going to move so fast. It is about keeping yourself strong and keeping your mind strong. The main part is trying to be positive, trying to enjoy the life that we can enjoy, trying to remain hopeful.''
11 Février 2010 - Les scientifiques de Melbourne, Australie, ont fait un grand pas en avant dans la recherche pour un traitement de l’ataxie de Friedreich (AF), cette maladie génétique actuellement incurable qui cause une lente dégénérescence du système nerveux et peut réduire sérieusement l’espérance de vie. Les groupes de recherche de l’Université de Melbourne et de l’Institut de Recherche Médicale Monash ont réussi à obtenir des cellules souches pluripotentes (iPS) à partir de la peau de malades AF. Ce résultat pourrait raccourcir le temps nécessaire à l’obtention d’un traitement médicamenteux ou même être utilisé directement comme traitement. Ce travail est considéré à l’avant-garde dans la recherche conduite à travers le monde sur cette maladie qui touche des centaines de personnes en Australie.
La doctoresse Mirella Dottori, de l’Université de Melbourne, a déclaré que la clé pour une nouvelle approche de l’AF, était les cellules souches pluripotentes induites (iPS) produites par l’Institut Monash en utilisant la peau de patients AF. Le docteur Paul Verma, leader du programme de recherche de MIMR sur les cellules souches, a créé les premières cellules iPS en Australie au début de 2009. La Doctoresse Dottori et sa collègue Alice Pebay ont « incité » ces cellules à se transformer en cellules nerveuses et cardiaques, que l’on peut utiliser pour mieux comprendre cette maladie. On peut aussi les utiliser pour tester des médicaments afin de voir s’ils peuvent inverser les effets du gène défectueux. Ces cellules pourraient même être utilisées en « thérapie cellulaire régénérative», en corrigeant le gène défectueux et en le réimplantant chez les patients AF. « C’est vraiment enthousiasmant, de nouvelles perspectives sont ouvertes. » a déclaré le Dr Dottori. Cette recherche a été bien accueillie par Carrie Beetham, 32 ans, de Hawthorn, qui a appris qu’elle était AF à l’adolescence. « Je savais qu’à un certain moment de ma vie, je serais en fauteuil roulant, mais je ne pensais pas que ça arriverait si vite. Il est donc important de se maintenir en forme, physiquement et intellectuellement, de garder un état d’esprit positif, et d’apprécier les joies que la vie nous donne, sans perdre espoir. »
Article aimablement mis à disposition par Juan Carlos Baiges.
Traduction pour BabelFAmily: Henriette Champsaur
Par Nick Miller / The Age
Teams from the University of Melbourne and the Monash Institute of Medical Research have made pluripotent stem cells from the skin of FA sufferers, which could provide a shortcut to a drug-based cure or even be used directly as a treatment.
The work has been hailed as being at the forefront of worldwide research into a disease that affects hundreds of Australians.
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Friedreich's ataxia shows up in teenage years, as the faulty gene causes low levels of a protein vital for delivering iron to nerve and heart cells. Sufferers gradually lose their balance and co-ordination, develop heart problems and often diabetes.
Melbourne University's Mirella Dottori said the key to the new approach were Monash's ''induced pluripotent'' stem cells, which had been manufactured from the skin of the FA patients.
Dr Paul Verma, MIMR's stem cell research program leader, created Australia's first iPS cells early last year.
Dr Dottori and her colleague Dr Alice Pebay have ''pushed'' these cells to turn into nerve and heart cells, which can be studied to better understand the disease.
They can also be used to test existing drugs to see if they reverse the effect of the faulty gene. And they may even be used in ''regenerative therapy'', by correcting the faulty gene then re-implanting the cells in an FA patient.
''It is very exciting - new doors are opened,'' Dr Dottori said.
The research was welcomed by Carrie Beetham, 32, of Hawthorn, who found she had FA in her teens.
''I knew I would be in a wheelchair at some stage but I didn't know it was going to move so fast. It is about keeping yourself strong and keeping your mind strong. The main part is trying to be positive, trying to enjoy the life that we can enjoy, trying to remain hopeful.''
11 Février 2010 - Les scientifiques de Melbourne, Australie, ont fait un grand pas en avant dans la recherche pour un traitement de l’ataxie de Friedreich (AF), cette maladie génétique actuellement incurable qui cause une lente dégénérescence du système nerveux et peut réduire sérieusement l’espérance de vie. Les groupes de recherche de l’Université de Melbourne et de l’Institut de Recherche Médicale Monash ont réussi à obtenir des cellules souches pluripotentes (iPS) à partir de la peau de malades AF. Ce résultat pourrait raccourcir le temps nécessaire à l’obtention d’un traitement médicamenteux ou même être utilisé directement comme traitement. Ce travail est considéré à l’avant-garde dans la recherche conduite à travers le monde sur cette maladie qui touche des centaines de personnes en Australie.
La doctoresse Mirella Dottori, de l’Université de Melbourne, a déclaré que la clé pour une nouvelle approche de l’AF, était les cellules souches pluripotentes induites (iPS) produites par l’Institut Monash en utilisant la peau de patients AF. Le docteur Paul Verma, leader du programme de recherche de MIMR sur les cellules souches, a créé les premières cellules iPS en Australie au début de 2009. La Doctoresse Dottori et sa collègue Alice Pebay ont « incité » ces cellules à se transformer en cellules nerveuses et cardiaques, que l’on peut utiliser pour mieux comprendre cette maladie. On peut aussi les utiliser pour tester des médicaments afin de voir s’ils peuvent inverser les effets du gène défectueux. Ces cellules pourraient même être utilisées en « thérapie cellulaire régénérative», en corrigeant le gène défectueux et en le réimplantant chez les patients AF. « C’est vraiment enthousiasmant, de nouvelles perspectives sont ouvertes. » a déclaré le Dr Dottori. Cette recherche a été bien accueillie par Carrie Beetham, 32 ans, de Hawthorn, qui a appris qu’elle était AF à l’adolescence. « Je savais qu’à un certain moment de ma vie, je serais en fauteuil roulant, mais je ne pensais pas que ça arriverait si vite. Il est donc important de se maintenir en forme, physiquement et intellectuellement, de garder un état d’esprit positif, et d’apprécier les joies que la vie nous donne, sans perdre espoir. »
Article aimablement mis à disposition par Juan Carlos Baiges.
Traduction pour BabelFAmily: Henriette Champsaur
Par Nick Miller / The Age
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